Исследование показало, что однократное введение терапии, основанной на CRISPR-технологии для редактирования генов, значительно снижает уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП) у людей, которые являются носителями одного гена наследственного заболевания
Старший автор исследования, Эндрю М. Беллинджер, отметил, что данный метод лечения представляет потенциально новый подход к снижению уровня плохого холестерина. Терапия VERVE-101, основанная на технологии редактирования ДНК, направлена на постоянное отключение гена PCSK9 в печени. Этот ген играет важную роль в контроле уровня ХС ЛПНП в крови путем регуляции рецепторов ЛПНП. Исследование VERVE-101 является первым испытанием на людях данного метода лечения.
В настоящее время исследователи надеются, что долгосрочные наблюдения помогут оценить эффективность препарата в предотвращении инсультов и инфарктов. Если дальнейшие исследования будут успешны, леподисиран может стать удобным методом ледения людей с высоким уровнем холестерина.
