Ведущая биотехнологическая компания Biocad объявила о планах на проведение клинического исследования нового лекарственного препарата, созданного на основе генной терапии для лечения гемофилии А
Как сообщено в пресс-релизе компании, данный медикамент разработан для получения максимального эффекта за счет применения полуминимального однократного введения препарата в течение нескольких лет.
Клинические испытания, одобренные Минздравом России, будут проводиться в 11 городах страны, включая Москву и Санкт-Петербург. Данные будут анализироваться при участии не более 15 мужчин-пациентов старше 18 лет, которым был поставлен диагноз гемофилии А.
Biocad начала разработку этого препарата с 2018 года, а первые эксперименты на животных были проведены в 2019 году. Предварительные изучения на мышах показали, что препарат способен нормализовать свертываемость крови. Общий объем инвестиций в разработку лекарства уже превышает 1 миллиард рублей. Ранее не было зарегистрировано ни одной генотерапевтического препарата для лечения гемофилии А, однако в 2022 году в Европе было получено условное разрешение на продажу генной терапии валоктокогена роксапарвовека, который стал первым препаратом своего рода. В настоящее время большинство пациентов, страдающих гемофилией А, вынуждены получать рекомбинантные факторы свертывания крови в течение всей жизни до трех раз в неделю.
