Исследователи сообщили о многообещающих результатах клинических испытаний, в ходе которых однократная инъекция гена CRISPR навсегда инактивировала выработку холестерина липопротеинами низкой плотности (ЛПНП) у пациентов с семейной гиперхолестеринемией — генетическим заболеванием, повышающим уровень «плохого» холестерина и увеличивающим риск ранних инфарктов
Сообщается о многообещающих промежуточных результатах. Исследуемый препарат VERVE-101 использует технологию CRISPR для воздействия на ген протеинконвертазы субтилизин/кексин типа 9 (PCSK9), который контролирует уровень ЛПНП. Полученные результаты свидетельствуют о значительном снижении уровня ЛПНП, которое сохраняется в течение многих лет.
Вместо ежедневного приема лекарственных препаратов такое одноразовое лечение может стать новым подходом к снижению уровня ЛПНП. Несмотря на то, что исследования еще продолжаются, ученые с оптимизмом оценивают возможности генной терапии в качестве альтернативы существующим методам лечения людей с генетической предрасположенностью к повышенному уровню холестерина.
